Risdiplam, прва орална терапија за третман на спинална мускулна атрофија, достапнa во соседните земји

   

На неодамнешниот Меѓународен конгрес на „Светското мускулно здружение“, кој се одржа во Аргентина беа презентирани револуционерни резултати од примената на првата орална терапија, лекот Рисдиплам, наменет за третман на пациенти со спинална мускулна атрофија (СМА).

На овој конгрес беа презентирани податоците од мултинационалната клиничка студија FIREFISH, во која беа вклучени и пациенти од Србија, Хрватска и Бугарија.

Според резултатите од оваа студија кај најтешката форма на Спинална мускулна атрофија,  тип 1, дури 43 отсто од доенчињата можеле да седат (со или без поддршка).

Притоа 21 отсто од испитаниците постигнале стабилно седење по 8 месеци третман. Покрај тоа, 29 отсто од доенчињата можеле да се тркалаат на страна, а 50 отсто можеле да удираат и 43 отсто постигнале контрола на главата во исправена положба. Споредбено, доенчињата со ваква атрофија од типот 1, кои не се лекуваат, имаат животен век пократок од 2 години, со клиничка слика во која доминира прогресивно мускулно пропагање.

На овој стручен настан беа прикажани и одлични резултати во подобрувањето на моторната функција но, и кај останатите типови на Спиналната мускулна атрофија лекувани со Рисдиплам, споредбено со лицата без третман.

Спинална мускулна атрофија (СМА) е ретка, невромускулна болест која се карактеризира со намалување на бројот на мускулните неврони и прогресивна мускулна атрофија и слабост која го намалува значително квалитетот на живот на пациентите и води до нарушување на виталните човечки функции, голтањето и дишењето. Кај пациентите со СМА постепено, но прогресивно се губат нервните клетки во 'рбетниот мозок кои го контролираат движењето на мускулите. До денес, се дефинирани три типа на оваа болест, во зависност од типот, физичката сила на поединецот и неговата способност за движење, голтање или дишење може значително да се намалат или изгубат.

Спиналната мускулна атрофија се јавува поради нарушувања во генот за преживување на моторните неврони 1 (SMN1). Како резултат на тоа се јавува недостаток на протеинот кој се нарекува протеин на преживување на моторниот неврон (SMN протеин). SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и неговиот недостиг влијае врз многу клетки и ткива и телото не може да функционира нормално.

Рисдиплам е лек кој после орална администрација се дистрибуира низ целото тело со цел да ги зголеми нивоата на SMN протеинот во ЦНС, крвта и мускулите.

Дизајниран е да му помогне на генот SMN2 да произведе пофункционален SMN протеин, со цел подобрување на поддршката на моторните неврони и мускулната функција.

Како резултат на охрабрувачките резултати од спроведените интернационални студии со Рисдиплам, Европската агенција за лекови ( ЕМА, European Medicines Agency) на овој лек му додели PRIME (PRIORITY MEdicines) ознака за третман на лица со спинална мускулна атрофија. Ознаката PRIME се доделува за да го поддржи и поттикне развојот на лекови кои имаат голем терапевтски потенцијал а исто така и обезбедувува забрзана евалуација и одобрување (регистрација) на лекот од страна на Европската агенција). Целта е лекот да биде достапен за пациентите со СМА во најкраток можен рок, до крајот на оваа година. 

Лекот Рисдиплам има потенцијал да биде првата достапна орална терапија за третман на сите типови на Спинална мускулна атрофија која ќе овозможи значително унапредување на квалитетот на живот на лицата со спинална мускулна атрофија и нивните најблиски.

Nike LunarEpic Flyknit